Kişiye özgü kök hücre bazlı terapi tekniği kullanan araştırmacılar, 65 ve üstü yaşlarda görme kaybının önde gelen nedeni maküler dejenerasyonun (AMD) ileri kuru formu olan coğrafik atrofili önlemeyi başardı. Hayvan modellerinde körlüğü önleyen araştırmacıların hedefi, yeni yöntemi insanlarda denemek.
HEDEF SAĞLIKLI FOTORESEPTÖRLERİ KORUMAK
Maküler dejenerasyonun coğrafik atrofi aşamasında retinal pigment epitel hücreleri (RPE) erken ölür. RPE’ler, retinanın ışık algılayıcı hücreleri olan fotoreseptörleri besler. Coğrafik atrofide, RPE hücreleri bir kez öldüğünde, fotoreseptörler de ölür. Bu süreç körlüğe neden olur. Terapi, ölmekte olan RPE’yi, RPE hücreleri olarak programlanan uyarılabilir çok potansiyelli kök hücrelerden (iPS) elde edilen RPE ile değiştirerek, kalan fotoreseptörlerin sağlığını devam ettirmeyi hedefliyor. Araştırmacılar bir hastanın kendi kan hücrelerini alacak ve bir laboratuvarda bunları vücutta herhangi bir hücre türüne değişebilen uyarılabilir çok potansiyelli kök hücrelere (İPS) dönüştürecekler. İPS hücreleri daha sonra retinal pigment epitel hücreleri olacak şekilde programlanacak. Nakil öncesinde iPS’den türetilmiş RPE, göz içindeki doğal yapıları taklit etmek icin bir hücre kalınlığında çoğaltılarak küçük tabakalar halinde büyütülür. RPE tabakası, retina üzerindeki hücrelerin entegrasyonunun desteklemek amacıyla biyolojik olarak parçalanabilir bir iskele üzerinde büyütülür.
Araştırmacıların iPSC’lerin kullanımıyla ilgili tek endişesi, hücrelerin yeniden programlama sürecinde meydana gelebilecek onkojenik mutasyonlara ilişkin olasılık. Bu çalışmada, Ruchi Sharma ve araştırma ekibi, üç AMD hastasından aldıkları CD34 + periferal kan hücrelerini kullanarak onkojenik mutasyon içermeyen klinik dereceli iPSC’ler üretti. Bu hücreler, daha sonra RPE hücre yamalarının üretimi için kullanıldı. RPE yamalarının, retinal dejenerasyonlu kemirgen ve domuz modellerine nakli tedavi edici etkiler gösterdi. iPSC’den türetilmiş RPE’nin, fotoreseptörlerin içindeki görsel pigmentin yenilenmesi için gerekli RPE65 genini ifade ettiği gösterildi. RPE65 geni görme için önemli bir bileşendir. Diğer testlerde olumlu sonuçlar elde edildi. Araştırmacılar bu çalışmada sunulan üretim sürecinin, daha güvenli iPSC türevli kök hücre tedavilerinin gelişimini hızlandırabileceğini öne sürdüler. Coğrafik atrofi için iPSC tabanlı tedavinin güvenliğini test eden Faz1 klinik çalışmasının planlaması devam ediyor. Bu çalışma, FDA onayından sonra başlayacak.
Kök hücre transplasyon araştırmacısı Kapil Bharti, “Klinik çalışma ileriye doğru giderse bu, kök hücre temelli bir tedaviyi ilk test eden araştırma olacak” dedi.
Özgün makale için: http://stm.sciencemag.org
